Malattia rara bambini, studio clinico Urbino migliora la terapia

Svolta nella cura dell’atassia
telangiectasia, una malattia ereditaria rara che colpisce i
bambini e interessa molti organi e sistemi corporei, grazie
all’Università Carlo Bo di Urbino.
    Sono stati pubblicati lo scorso 15 agosto, da Lancet
Neurology, la rivista più importante al mondo nel campo della
neurologia e in particolare della neurologia clinica, i
risultati dello studio che ha esplorato l’uso innovativo dei
globuli rossi nel trattamento della patologia in questione, il
più grande studio clinico globale che si avvale della tecnologia
messa a punto dall’Ateneo marchigiano.
    Condotto in 22 centri distribuiti in 12 paesi di 5
continenti, lo studio ha coinvolto 175 pazienti di età pari o
superiore a 6 anni. La tecnologia impiegata in questo studio
clinico è stata scoperta e brevettata dal gruppo attivo presso
l’Università degli Studi di Urbino guidato dal professore Mauro
Magnani che, insieme alla professoressa Luigia Rossi, ha fondato
nel 2007 la start up EryDel Spa.
    “I pazienti – spiega il professore Magnani – sono stati
suddivisi per ricevere il trattamento o un placebo, mostrando
una significativa efficacia nei bambini di età compresa tra 6 e
9 anni, senza gli effetti collaterali solitamente associati ai
corticosteroidi”.
    EryDel ha portato in clinica questo approccio terapeutico
innovativo con il supporto di fondi provenienti da venture
capital e da alcuni finanziamenti pubblici. Recentemente l’asset
è stato acquisito da Quince Therapeutics (quotato in borsa come
Nasdaq: Qncx), che ha iniziato un ulteriore studio e ricevuto
dalla Food and Drug Administration, l’agenzia responsabile della
valutazione e della regolamentazione dei farmaci negli Stati
Uniti, il riconoscimento di una fast track designation, ossia di
un percorso utile a facilitare lo sviluppo e ad accelerare il
processo di revisione di trattamenti in corso di
sperimentazione.
    Gli sforzi scientifici ed economici sono tutti indirizzati a
far sì che questa tecnologia possa diventare accessibile a tutti
i pazienti, che finalmente potranno disporre di un trattamento
specifico. “Questi risultati – conclude Magnani – rappresentano
una pietra miliare nel trattamento dell’atassia telangiectasia.
    Abbiamo dimostrato che è possibile migliorare la qualità della
vita dei nostri pazienti più piccoli con una terapia efficace e
sicura”.
   

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