Neuroblastoma da bimba, senza malattia dopo 32 mesi

Una bambina con neuroblastoma
metastatico ad alto rischio e mutazioni nel gene Bard1, trattata
con un nuovo farmaco molecolare chiamato talazoparib, progettato
per colpire queste mutazioni, dopo 32 mesi dalla fine della
terapia non ha presentato segni clinici di malattia. “Un
risultato incoraggiante e straordinario”, commenta il
ricercatore Mario Capasso, professore di genetica medica
all’Università Federico II di Napoli e coordinatore scientifico
al Ceinge di Napoli, centro di ricerca da anni impegnato a
studiare le basi genetiche della malattia anche per via di
progetti come quelli sostenuti dalla Fondazione Italiana per la
Lotta al Neuroblastoma. Commentando i risultati dello studio del
St. Jude Children’s Hospital, negli Stati Uniti, pubblicati
sulla rivista scientifica ‘The New England Journal of Medicine’,
Capasso ha poi specificato: “La bambina ha mostrato una risposta
completa alla terapia, con la totale eliminazione delle cellule
tumorali dal midollo osseo. Ancora più incoraggiante: la
paziente è rimasta libera da malattia per 32 mesi dopo la fine
del trattamento. Certo, è importante monitorare l’evoluzione del
suo stato di salute nei prossimi mesi. Ma 32 mesi liberi da
malattia sono un risultato straordinario per una paziente
resistente alle terapie standard. Tipicamente, infatti, per
questa categoria di pazienti l’aspettativa di vita è di soli
pochi mesi”. Anche il Ceinge, con uno specifico gruppo di
lavoro, ha portato avanti nuove ricerche. “Uno dei risultati più
significativi del team di Napoli – continua – è stata la
scoperta di mutazioni in un gene chiamato Bard1. Queste
varianti, come dimostrato dagli studi del nostro gruppo, possono
alterare il normale funzionamento delle cellule e sono
potenziali bersagli per nuovi trattamenti terapeutici. Da tutto
ciò – continua Capasso – si comprende come i fondi destinati
alla ricerca genetica possano avere un impatto diretto sulla
pratica clinica”. Lo studio delle mutazioni nei geni per
l’individuazione di “bersagli” da colpire per finalità
terapeutiche rientra nelle aree di ricerca sostenute dalla
Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, ramo
scientifico dell’Associazione Italiana per la Lotta al
Neuroblastoma, organizzazione non-profit. “Continueremo a
supportare rami di indagine come questo”, conclude Sara Costa,
segretaria generale della Fondazione Italiana per la Lotta al
Neuroblastoma e presidente dell’Associazione Italiana per la
Lotta al Neuroblastoma.
   

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